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    “畢竟能賣這么貴，又死撐著不肯降價，必然有其過人之處。”

    “而我，最喜歡征服這樣的對手，挑戰最高的難度。”

    “接下來分析一下諾華這款1400萬人民幣的天價藥和羅氏的口服天價藥。”

    “眾所周知，脊髓性肌萎縮癥（sma）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，也是嬰兒死亡的主要遺傳原因。其發病根源在于一種被稱為運動神經元生存蛋白（smn）的缺失或失常。”

    “人體內有兩條可以生成smn蛋白的基因，分別是smn1基因和smn2基因，但smn1基因占主導作用，smn2基因僅產生約10%的少量smn蛋白。”

    “一旦smn1基因功能失常，可導致患者無法生成足夠的smn，進而影響患者的運動，呼吸，吞咽以及脾臟，心臟，胰腺等多器官，甚至威脅患者生命。”

    “根據smn蛋白水平缺失的程度，sma可以被分為幾個類型。其中，最嚴重的i型sma患者通常由于迅速的神經元死亡和肌肉損傷，大部分在24個月時就會去世或者需要永久性呼吸支持。”

    “根據致病機理，sma的治療方案有兩條不同的路徑。其一是針對smn1基因，直接通過載體將能夠編碼正常smn1的基因導入，也就是諾華的z藥所采用的基因療法。”

    “第二種就是針對smn2基因，通過促進患者體內smn2的正常表達來實現smn蛋白的制造。這就是羅氏的口服液e藥。”

    “理論上講，smn1    基因替代療法是治療脊髓性肌萎縮癥最合理，最有效的方法之一，其優勢在于僅通過單次靜脈注射即可獲得臨床療效。”

    “諾華的z就是這樣的一種藥物，它將拷貝的smn1基因傳遞到肌肉細胞，使得能夠產生smn蛋白。smn1的缺陷基因沒有被移除，可能會繼續轉錄，產生未知的下游效應。”

    “這種治療方法就是像打疫苗一樣，通過一種安全性較高的病毒載體將正確的smn1基因導入宿主體內，從而感染運動神經元細胞，使新生細胞能夠產生smn蛋白。只需要一針，患者體內就能源源不斷地產生smn蛋白，從某種意義上治愈此病。”

    “當然第二種方法也很不錯，通過小分子結合劑調節smn2基因mrna的剪切，能夠表達正常smn蛋白的mrna水平，從而緩解sma患者的癥狀。”

    “它要按照患者體重給出劑量，而且需要一直不停服用藥物，這對制藥公司來說算是一種最理想的藥物了，患者就像一顆搖錢樹，源源不斷地提供金錢。按道理說，這樣的藥物價格應該讓人們能夠承受，否則的話有什么意義呢。”

    “畢竟它不像諾華的z藥那樣一了百了，永絕后患，起碼人家打了一針就治好了病，貴一點也有自己的道理。”

    “它這么一款終身服藥的藥物，誰給它勇氣賣這么貴？難道不明白細水長流的道理，就這么要竭澤而漁嗎？”

    “這種囂張的氣焰我最看不慣，接下來，我們就要雙管齊下，從這兩種方案入手，搞出自己的獨門藥物來。”

    唐缺將這些內容娓娓道來，解釋得一清二楚，通俗易懂。

    每個人都明白了自己的目標和努力方向。

    　　


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