第(2/3)頁 “這其中用到了公司新的ai軟件來進行病毒載體的構建,和其受體的相互作用的研究,因此進展異??焖?。等到樣品制作出來,我們會盡快進行動物實驗做進一步的效果驗證?!? 他旁邊還站著另一個人, 是位中等身材的圓潤男子,趕忙點頭附和:“確實, 我們這邊的小分子藥物進展也異常順利,分析了藥物靶點后,很快復制出相關藥物,提高了mrna的剪切,同樣也是正在進行動物實驗?!? 唐缺摸了摸下巴上的胡茬,陷入沉思。 半響,他揮揮手,讓對面兩人離開。 而他則專注地看起了相關的數據和資料。 過了好久,他才長長呼出一口氣:“果然已經完成了。這速度遠遠超出預期。我還以為至少要兩三個月才會有所進展呢。” “看來這個新推出的ai軟件還挺好用的?!彼蜷_桌面上名叫aicell的軟件,登陸了進去。 軟件功能很強大,不但有完整的人類基因數據庫,還能夠像設計零件一樣設計基因組,插入各種堿基對,同時還會有各種基因的功能提示。 也可以使用氨基酸組件來設計蛋白質,然后模擬在人體中的功能實現,更可以拆分為一個個化學分子。 還能模擬人體各種細胞,器官,以及神經系統的三維模型,甚至能模仿之間的互動,完美再現了整個人體的運轉和構造。 總之,他想得到的,想不到的功能,這里面都有。 唐缺忍不住嘖嘖驚嘆起來。 “牛逼!” “這樣看來,既然進度極大地提前,那就可以繼續下一步了?!? “復制的藥物沒有必要進行臨床,只要動物實驗能夠顯示效果就行。” “重要的還是研發我們自己的藥物,那么首先就是病毒載體的選擇問題?!? 基因表達載體的構建是基因工程中最為核心的部分,在病毒載體選擇上,目前較為常見的有腺病毒載體,慢病毒載體,逆轉錄病毒載體三種選擇,各有優劣。 慢病毒載體能夠整合進入宿主基因組,而且可有效地感染神經元細胞,肝細胞,心肌細胞,腫瘤細胞,內皮細胞,干細胞等多種類型的細胞,從而達到良好的的基因治療效果。 患者如果使用慢病毒載體的基因治療藥物,就能徹底修改致病的基因突變,從而完全治愈疾病,變成正常人。 但由于病毒基整合了宿主基因,同時也引發對于其在致癌性和基因組安全等方面的憂慮。 腺相關病毒aav的優缺點也是比較明確,例如其基因組結構較簡單,幾乎沒有致病性,進行改造的門檻和用于治療的顧慮都易于克服,而且一般認為它不會整合入基因組。 這些優點使其首先成為獲批的基因治療藥品,但其總體載量有限,導致引入的功能元件較少,而且長期來看,也有一絲致癌風險。 第(2/3)頁