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    但是罕見病的情況就不一樣，雖然病癥種類很多，都是遺傳性疾病，但是單獨到每個種類的疾病上來說，病人并不多。

    sma的發(fā)病率，約為6000至10000分之一。

    據(jù)此估算，華夏可能有20000至30000的患者。

    藥企如果單獨為每一種病研發(fā)新藥，那自然費用高昂。

    哪怕有藥可用，家庭收入在罕見病面前也成為一大難題，僅僅屬于杯水車薪，“天價藥”更是成為眾多患者及其家庭繞不過去的無奈。

    全球罕見病患者已超過3億，其中50%患者是兒童。而國內(nèi)罕見病患者約2000萬。

    從總量來說，這其實是一個巨大的市場。

    要知道，全球已知的罕見病超過7000種，其中80%是遺傳病。

    如果能采用一種成熟而便捷的基因技術(shù)進(jìn)行基因治療，也許能緩解治療費用高昂的問題。

    如何才能讓天價藥成為救命良藥，這將成為擺在華夏醫(yī)藥專家面前亟需解決的社會性難題。

    隨著時間的流逝，臨床一期的30名患者都接受了基因藥物的靜脈注射。

    這些兒童從2個月到4歲的都有，全都患有重度sma癥。

    接受治療后，三清的研究人員就要跟進(jìn)他們每天的病情進(jìn)展，同時進(jìn)行各種內(nèi)臟功能的檢查，以評估藥物的安全性和有效性。

    從注射完的第一天起，這些患兒的病情就牽動著家長們的心。

    慢病毒起效的時間比較長，尤其是感染代謝比較緩慢的神經(jīng)元細(xì)胞，大概需要2-3天。

    家長們在病房焦急地等待著，一個個坐立不安。

    谷駒

    終于，一個躺在病床上的女孩，緩緩抬起手，取下了呼吸機(jī)。

    她憋紅了臉，大口大口地呼吸著新鮮的空氣，胸口不住起伏。

    這正是陳劍鋒的女兒妮妮，他瞬間如同一股旋風(fēng)般沖了過來，手上端著一杯水，焦急地問道：“怎么了？妮妮？”

    小女孩搖搖頭，沒說話，口中嗬嗬作響，接連吐出幾口黏液。

    陳劍鋒拿出紙巾接住，扔在垃圾桶里，關(guān)切地看著女兒。

    小女孩又輕咳了幾下，感覺似乎好了一些，抬頭看著他，嘴巴蠕動著，竟然吐出一句話。

    “爸爸！”

    陳劍鋒頓時飽含熱淚，差點哭出來。

    他抓住女兒的手，不停地詢問起來。

    “你感覺到好點了嗎？能呼吸了？身上有力氣嗎？”

    女兒點點頭，口齒不清地說著話：“爸爸，我能吸氣了，我好像有點力氣了。”

    這時，陳劍鋒身邊已經(jīng)被其他家長們團(tuán)團(tuán)圍住。

    大家發(fā)出一陣陣驚嘆，齊聲向他道喜。

    沒幾分鐘，醫(yī)生也沖進(jìn)了病房，檢查了一番后，一臉驚喜：“太好了，患兒能夠自主呼吸了，上肢也恢復(fù)了力氣，這說明體內(nèi)的運動神經(jīng)元蛋白在增加。”

    “來，喝下這杯水看看。”

    看著妮妮喝下水，又做了幾個動作，最后甚至有些費勁地抬起身子，半躺在枕頭上。

    在場所有人臉上都露出喜色。
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