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    藥物需要在三期試驗(yàn)中至少達(dá)到有效性高于安慰劑組30%以上，才能稱(chēng)為清晰且可信的有效性。

    而且統(tǒng)計(jì)分析要顯示這個(gè)有效性有可靠的數(shù)據(jù)支持，不是因?yàn)榕銮傻倪\(yùn)氣所致。

    按照f(shuō)da此前的指示顯示，有效性達(dá)到30%就有望獲批。

    當(dāng)然，有效性越高越好。

    不過(guò)在一些急癥重癥的病癥里，雙盲藥物實(shí)驗(yàn)無(wú)疑是一場(chǎng)血淋淋的殘酷試驗(yàn)。

    患者馬上就要死去，卻被安排到對(duì)照組，服用安慰劑，這往往會(huì)引發(fā)巨大的倫理爭(zhēng)議，會(huì)被認(rèn)為是不道德的行為。

    所以三清之前的抗癌藥等藥物，并沒(méi)有進(jìn)行雙盲實(shí)驗(yàn)。

    因?yàn)橥砥诎┌Y自愈的概率接近于0，安慰劑的客觀有效率接近于0，如果一個(gè)藥物在治療中能達(dá)到非常高的客觀有效率，那幾乎100%概率是有效的，這一點(diǎn)無(wú)需雙盲對(duì)照也能看出來(lái)。

    這跟感冒，咳嗽這類(lèi)病癥不一樣，這些疾病依靠人體免疫力可以大部分達(dá)到自愈，什么藥物都不用，也會(huì)有90%以上的人會(huì)自愈，如果給與藥物治療，自愈率會(huì)更高。

    因此，這種能靠人體免疫系統(tǒng)自愈的疾病，要想獲得確切的藥物效果證據(jù)，就一定要做雙盲對(duì)照臨床試驗(yàn)，才不會(huì)把服用安慰劑后的免疫力自愈誤認(rèn)為是藥物的治療功能。

    像抗癌藥這樣的藥物，只要客觀有效率高于標(biāo)準(zhǔn)療法，樣本量達(dá)到一定數(shù)量，副作用可耐受，就能獲得fda給與的突破性療法認(rèn)定，優(yōu)先評(píng)審快速上市。

    這一次的地中海貧血癥基因藥物也是同樣走的創(chuàng)新審批綠色通道。

    跳過(guò)了無(wú)數(shù)繁瑣，惡心人的審批程序，第一時(shí)間進(jìn)入臨床三期。

    并且考慮到地中海貧血癥屬于罕見(jiàn)病，臨床人數(shù)也進(jìn)行了大幅削減，只要幾十人就夠了。

    總之，全程開(kāi)啟綠燈，力求以最快速度，推動(dòng)這款新藥的上市銷(xiāo)售。

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    鷹國(guó)，西弗吉尼亞州。

    這是鷹國(guó)止痛藥泛濫最嚴(yán)重的州之一，被稱(chēng)為阿片類(lèi)藥物的危機(jī)中心。

    亞歷山大一瘸一拐地走進(jìn)診所，來(lái)到醫(yī)生面前。

    “醫(yī)生，我又來(lái)了，止痛藥吃完了，大腿這里還是很痛，再給我開(kāi)點(diǎn)藥吧。”

    他已經(jīng)來(lái)過(guò)好幾次了，輕車(chē)熟路地跟醫(yī)生開(kāi)口。

    醫(yī)生沉著臉：“不是才給你開(kāi)了兩周的藥？怎么這么快就吃完了？”

    亞歷山大嬉皮笑臉道：“這個(gè)藥吃久了效果沒(méi)那么持久，我偶爾會(huì)多吃一片，感覺(jué)會(huì)好很多。”
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