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    “三清有沒有興趣做氯巴占的仿制藥？”

    衛(wèi)康聽到這個問題，不由一愣，他手指輕敲桌面，沉吟道：“仿制藥能做，但做不做則是一個很復(fù)雜的問題，三清一貫是傾向于從本質(zhì)上解決問題，達(dá)到治療效果。”

    “這關(guān)系到公司的戰(zhàn)略決策，我無法馬上回答你。但我可以說，如果三清要做仿制藥，不僅僅是氯巴占，而是它所代表的一系列罕見病藥物。”

    簡練云又驚又喜，不知道該說什么好：“衛(wèi)康，如果真這樣的話，就太好了。我替患者們謝謝你！”

    衛(wèi)康讓她等待消息，就掛斷了電話。

    他搜索起有關(guān)這件事的新聞來，現(xiàn)在網(wǎng)上已經(jīng)討論得熱火朝天，兩萬多名患兒家屬聯(lián)合起來發(fā)表了一封《如何讓我們的孩子活下去？》的聯(lián)名信，希望能合法購買到氯巴占，瞬間在網(wǎng)上瘋傳，聯(lián)合陳萍的跳樓事件，感動了無數(shù)網(wǎng)友。

    聯(lián)名信中寫道：“在《我不是藥神》的結(jié)尾中，主人公程勇被減刑釋放，出來后得知了一個消息，讓他因為購藥入獄的藥品，已經(jīng)納入了醫(yī)保，再也不會有人面對吃不到藥的難題了。希望不遠(yuǎn)的將來，我們的孩子也可以放心吃上正規(guī)渠道的氯巴占！”

    這簡直是另一個版本的《我不是藥神》，只不過訴說的是另一種藥物——氯巴占。

    氯巴占是一款從世紀(jì)初開始，就用來治療罕見病的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，在兒科癲癇治療中非常受歡迎，因為在所有的相似藥物中，它的副作用算小的。

    當(dāng)人類腦部的興奮性神經(jīng)遞質(zhì)增加，或是抑制性神經(jīng)遞質(zhì)減少時，癲癇就會發(fā)作。而氯巴占屬于苯二氮卓類藥物，服用后可以增加腦部抑制性神經(jīng)遞質(zhì)，使其與興奮性神經(jīng)遞質(zhì)產(chǎn)生平衡，避免癲癇發(fā)作。

    癲癇的持續(xù)發(fā)作，不僅對患者腦部有永久性的損害，更有導(dǎo)致患者窒息死亡的風(fēng)險。一旦停藥，每一次發(fā)作都會對孩子造成傷害，更會造成永久性大腦損傷，使得患兒過早離世。

    其實，幾年前國家藥監(jiān)局就在推動氯巴占等罕見病藥物的研發(fā)，但國內(nèi)藥企病對罕見病藥物研發(fā)并沒有多少積極性。

    這并不是孤例，長期以來，國內(nèi)罕見病領(lǐng)域受制于整個制藥工業(yè)的發(fā)展，一直都處于停滯狀態(tài)。有數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)罕見病群體人數(shù)約為1680萬人，很多患者是未經(jīng)治療的，且處于無藥可用的狀況。

    罕見病，又稱“孤兒病”，指那些發(fā)病率極低的疾病。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（who）的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰的疾病。

    常見的罕見病有，白化病，多發(fā)性硬化癥，肢端肥大癥，特發(fā)性肺動脈高壓病，苯酮尿癥，線粒體病等。由于罕見病患者數(shù)量少且研發(fā)成本高，制藥企業(yè)基于經(jīng)濟(jì)效益的考量，對罕見病藥物研發(fā)并不積極。

    以鷹國為例，83年以前上市的孤兒藥品種只有38種，為了鼓勵藥企和支持罕見病藥物的開發(fā)與應(yīng)用，鷹國政府在當(dāng)年頒布《孤兒藥法案》，也是世界首部孤兒藥法案。
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