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    藥企獲得孤兒藥資格后將獲得一系列的優(yōu)惠，包括研發(fā)經(jīng)費(fèi)的政府支持，免除新藥申請費(fèi)，藥物營銷申請費(fèi)，審批快速通道，科研基金申請優(yōu)先考慮，稅收優(yōu)惠和7年市場獨(dú)占權(quán)。同時，在動物實驗階段可以提交申請孤兒藥資格。

    孤兒藥法案頒布后，三十多年時間，fda共頒發(fā)了5219個孤兒藥資格，最終獲批的藥物數(shù)量為843個。

    鑒于《孤兒藥法案》的巨大推動作用，世界各國相繼頒布類似法案以鼓勵孤兒藥的創(chuàng)新。

    隨著科技的發(fā)展，基因療法、sirna、免疫療法等新型治療手段的出現(xiàn)，對罕見病藥物的研發(fā)也起了巨大的推動作用，目前全球約有560個罕見病藥物項目正在進(jìn)行中。最近五年，fda共批準(zhǔn)15種孤兒藥，一些難治罕見病在治療上都有了新的突破。

    19年國內(nèi)也通過了快速審批或優(yōu)先審批或有條件方式的上市許可，批準(zhǔn)了8種孤兒藥上市。同時，隨著制藥工業(yè)水平的不斷提升，一些本土企業(yè)開始涉足罕見病領(lǐng)域，進(jìn)入早期探索階段。

    但是，國內(nèi)罕見病的藥物研發(fā)依然困難重重，不但研發(fā)和臨床應(yīng)用難度高，最重要的原因，則是罕見病的藥物價格高，受眾少。

    由于罕見病患者人數(shù)少，即便企業(yè)瞄準(zhǔn)的是填補(bǔ)臨床需求的空白，而非盈利，但為了收回成本，藥物必然價格高昂。

    例如，諾華的芬戈莫德，一款治療多發(fā)性硬化癥的藥物，在國內(nèi)售價為10500元/盒，全球范圍看盡管這個定價已不算高，但是很多家庭依然無法承受。

    19年，脊髓性肌萎縮癥的zolgensma的基因療法的藥物在鷹國批準(zhǔn)上市，售價210萬美元（約1469萬人民幣），堪稱史上最貴藥，更是普通民眾無法企及的。

    這些價格昂貴的原研藥由于專利原因，在國內(nèi)無法進(jìn)行仿制，但是很多罕見病的藥物早已專利到期，但目前也沒有國內(nèi)企業(yè)進(jìn)行搶仿申報。

    藥企不愿意仿制罕見病藥物背后原因眾多，無非就是技術(shù)難，成本高，市場不大，換言之，回報十分不理想。

    如地拉羅斯分散片，原研藥廠家是諾華，在國外，該藥被推薦作為6歲以上地中海貧血鐵過載患者的一線用藥。但該原研藥在國內(nèi)樣本公立醫(yī)院一年的銷售額僅有874萬元。

    而像氯巴占，國內(nèi)急需的患者也才上萬人，每盒代購價不過三四百塊，這要換成國內(nèi)藥企來做，不虧本才怪，難怪藥企沒有任何動力仿制。

    不過，這不是有三清嗎？

    三清有技術(shù)有資金，其他藥企遇到的困難對衛(wèi)康來說，完全不是問題，只要他想做，就一定能做到。

    就先從罕見病的仿制藥開始吧，容易上手，第一個就是氯巴占，正好能解患兒家長們的燃眉之急。
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