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    “衛總您放心，”見衛康一臉愕然，曹陽趕緊解釋道：“我并不是要道德綁架，要求三清專門為我們研發menkes基因藥?！?

    “我主要還是想見見相關的專家，希望專家能夠幫忙解答一些疑問，同時也想請研發人員為后續的安全性測試提供一些幫助。”

    “關于menkes的基因治療，我已經有了一些研究和思路。只是由于我本人并非專業人士,    所以在很多方面還有所欠缺，急需真正專家的指導和建議。”

    “哦？”衛康有些好奇道：“那你先說說自己的思路？”

    曹陽點點頭，凝神一一道來。

    “從制備化合物的同時，我已經在開展由腺相關病毒aav9介導的基因治療方案，經過一年多的努力，終于通過分析蛋白結構域截短了atp7a基因的序列，并且構建了質粒,    目前也在293t細胞上進行表達驗證和生物學活性驗證。”

    “我已經找到了aav的包裝公司,    目前已經談妥合作意向,    但是對于aav9病毒載體的免疫問題和多次遞送問題了解得還不是很透徹，需要載體專家的指導?！?

    “因為孩子突變的基因在全身都有表達，aav9介導的基因替代只能夠解決一些更新周期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯才是最徹底的治療方式?！?

    “我想在基因替代治療后，再全身心投入研究crispr-cas9這種最新的基因編輯工具，因為我孩子的突變是重復突變，在atp7a基因序列第1141位多插入了一個a堿基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。”

    “所以我想通過crispr-cas9工具切除多出的a堿基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養后作為模型細胞，根據突變點位設計rna，通過構建質粒體外驗證編輯效率。”

    “這方面我也希望能有相關的專家可以幫幫我?！?

    “如果我這樣的基因治療方案可行的話，”曹陽緩了口氣，繼續說道：“我還有一些病友，都是menkes患者家屬，他們也想獲得同樣的基因治療?！?

    他停頓了片刻,    毅然決然道：“衛總，我知道基因治療這方面的研究非常昂貴，我已經做好準備了，我之前已經自建實驗室，投入有幾十萬，上個月我把車賣了，加上一些積蓄，還有個五十來萬，不知道這些資金能夠進行到哪一步?！?

    “實在不行的話，我也可以回去把房子賣了，只求能夠徹底治好我兒子?！?

    “當然，這樣的治療方案，我那些病友可能不是每個人都負擔得起，但是也有一些病友愿意砸鍋賣鐵救孩子，還希望衛總能夠給他們一個機會。”

    看著曹陽一臉懇切，語氣又異常堅決，衛康心中忍不住嘆了口氣。

    于情于理，他都想要幫助這些走投無路的患者家屬。

    同時，他也又一次對曹陽的基因治療解決思路感到震驚。

    這真的是一個只有高中學歷的人嗎？

    怎么這些方案說得頭頭是道，比生物學專家還要詳盡呢？

    可見對方真的付出了極大的精力來鉆研學習,    才能夠有這么深入的了解。

    不過，專業的事情，還是要交給專家來處理。

    menkes癥一直以來都沒有對癥的治療辦法，衛康也不太確定對方提出的方案是否可行。

    還是得叫專家過來探討一番，再做出決定。

    他露出笑容，眼神中流露出贊賞，看著曹陽道：“看得出你做了很多努力，才有這么清晰的解決思路，這樣吧，我把相關的專家喊過來，你們一起商量一下，我要先聽聽他的意見，怎么樣？”

    曹陽頓時大喜：“太謝謝你了，衛總，這正是我想要的?！?

    衛康掏出手機，走到一邊，給唐缺打了個電話，將這邊的事情一一告知。

    “我的天，竟然有自學能力這么強的患者家屬嗎？簡直就是我的知己，別動！我馬上過來！”

    電話里瞬間傳出唐缺的怪叫聲。
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