第(1/3)頁 昆市第一人民醫(yī)院,兒科病房。 由于所有的靜脈藥物,如皮下注射類藥物,肌肉注射類藥物等,都需要在醫(yī)院進行臨床試驗,住院的時間通常為1-3天。 當然,治療的間期也就是非用藥時間, 患者可以在家休息。 所以曹陽在得到基因藥研制成功的消息后,第一時間就帶著兒子小偉趕到了三清藥業(yè)的定點合作醫(yī)院,正式開展臨床實驗。 眼睜睜看著一根針頭扎進兒子小偉的靜脈血管中,曹陽臉上神情變得緊張起來。 畢竟是第一次使用基因藥物,雖然動物實驗非常成功,但他心里依然有些忐忑不安。 根據(jù)計劃,要將zfn送入體內(nèi), 每次注射都能覆蓋一定范圍內(nèi)的體細胞。體細胞接受基因組編輯, 其中的病灶基因?qū)@得修復。 不過由于menkes病變基因在體內(nèi)多處都有表達,所以不太可能單次注射就讓治療范圍覆蓋全身所有的體細胞。 理論上,患者還需要以數(shù)月一次的頻率,定期進行注射。 雖然持續(xù)時間比較長,但患者不需要每次都住院,只要在門診打個針就行,對大部分患者而言,這幾乎不會產(chǎn)生什么負擔。 等到身體內(nèi)的成體干細胞都接受了基因編輯而被治愈,那么它制造出的新細胞也都是健康的細胞了,患者就算徹底治好了。 半個小時后,注射完成,曹陽看著兒子沒有什么異常表現(xiàn), 頓時放下心來。 患兒需要在病房呆幾天, 以觀察具體的療效。 第三天, 醫(yī)生看著身體檢查報告, 滿意地點點頭:“患兒身體檢查一切正常,實驗室檢查血清銅以及銅藍蛋白也已恢復正常水平。接下來你記得要三個月一次定期注射, 以觀后效。” 曹陽緊握雙拳, 心中激動不已,看看睡得正香的兒子,忍不住老淚縱橫。 一切的付出和努力,終于有了回報。 兒子,終于救下來了。 這個病癥的典型患者一般都會在3歲以內(nèi)死亡,只有少部分輕癥才能生存到20歲,就這樣也改變不了最終夭折的命運。 他這兩年來拼命追趕,與死神競跑,總算趕在死神前面將兒子從生死線上救了回來。 再也不用擔心兒子活不過3歲了。 醫(yī)生走后,他趕緊將這個好消息分享在了群里。 病友群里頓時一片歡呼。 “太好了,我們的孩子都有救了。” “小偉的樣子看起來蠻好的,看來是真的好了。” 第(1/3)頁